درمان اتیسم با ویرایش ژنی توسط نانو ذرات
برای نخستین بار دانشمندان با انتقال موفقیت آمیز crisper (نوعی ابزار ویرایش ژن) موجب تغییر رفتار در حیوانات شدند.
در این روش یک نانو ذره آنزیم موردنیاز Crisper را به مغز موش‌های مبتلابه سندرم X شکننده منتقل می‌کند. آنزیم موردنظر با متعادل کردن مسیر سیگنالی مربوط به اختلال، موجب کاهش رفتارهای کلیشه ایی در موش‌ها می‌شود.
با تکیه بر نتایج به‌دست‌آمده دانشمندان امیدوارند بتوانند سندرم X شکننده و سایر بیماری‌های مرتبط با اتیسم را درمان کنند.
پژوهشگران معتقدند” انتقال ژن به سلول اغلب از طریق ویروس‌ها صورت می‌گیرد. این ویروس‌ها به‌صورت نامحدود ژن‌های انتقالی را بیان می‌کنند و Crisper نیز به‌طور پیوسته نقاط موردنظر را قطع می‌کنند. بنابراین انتقال Crisper به روش ویروسی امری بسیار خطرناک برای حیوانات و انسان به شمار می‌رود. ”
محققین می‌توانند با استفاده از نانو ذرات میزان معینی از Crisper را به سلول هدف منتقل کنند. همچنین می‌توانند تعداد دفعات عملکرد آن را بر مسیر سیگنالی مشخص کنند. سال گذشته محققین از نانو ذرات تولیدشده به‌منظور اصلاح ژنی در بافت‌های عضلانی استفاده کردند. طبق آخرین گزارش‌ها در این زمینه به‌کارگیری این روش موجب ترمیم بخش گسترده ایی از سلول‌های مغزی مجاور محیط آسیب‌دیده شده است.
Crisper شامل آنزیمی است که با راهنمایی RNA قسمت موردنظر روی DNA را قطع می‌کند. محققین پس از اضافه کردن ذرات طلا به Crisper آن را داخل یک محفظه می‌دهند. زمانی که سلول‌ها به این محفظه برخورد می‌کنند آن‌ها را می‌بلعند و سپس محفظه در داخل سلول باز می‌شود و محتوایان خارج می‌شود.
تیم تحقیقاتی این روش را روی ژن موش‌ها آزمایش کرد و دریافتند که روشی کاملاً مطمئن و کارآمد است. آن‌ها سپس این ذرات را به قسمتی از مغز که مسئول ایجاد اختلال سندرم X شکننده است تزریق کردند. منطقه موردنظر Striatum نام دارد که درحرکت و رفتارهای کلیشه ایی افراد دارای اتیسم و سندرم X شکننده نقش اساسی دارد.
برخی محققین بر این باورند که درک علت به وجود آمدن اختلالات، گزینه ایی بهتر برای رسیدن به درمان بیماری‌هاست.
به گفته نیرن مارتی، استاد مهندسی ژنتیک دانشگاه کالیفرنیا دانشمندان قادر خواهند بود که از سیستم جدیدی برای جدا کردن قسمت‌های تکراری استفاده کنند و یا فرم اصلاح‌شده ایی را وارد سلول کنند که امکان بیان ژن جهش‌یافته را دارد. تیم تحقیقاتی مارتی این نانو ذرات را تولید کردند. هی و همکارانش در پی انتقال نانو ذرات از طریق مایع مغزی نخاعی هستند. بدین‌وسیله آن‌ها می‌توانند به‌کل مغز دسترسی داشته باشند. این روش در مقایسه با تزریق مستقیم کمتر تهاجمی است. همچنین محققین نوع خاصی از سلول‌های مغزی را موردمطالعه قراردادند و در تلاش هستند تا آیتم‌های زیست‌تخریب‌پذیر را جایگزین ذرات طلا کنند.
